تصحيح التعبير الجيني لمورثة البروتين الليبيدي (Proteolipid Protein) باستعمال تقنية تداخل الحمض النووي الريبي (RNA Interference) على السلالات الخلوية للخلايا قليلة التغصنات من نموذج مخبري لمرض بيليزاوس-ميرتزباخر

الملخص

تهدف هذه الدراسة إلى إخماد مورثة البروتين الليبيدي باستخدام تقنية تداخل الحمض الريبي النووي (RNA Interference)، وذلك على سلالات الخلايا قليلة التغصنات الطافرة لهذا البروتين، والتي يتم الحصول عليها من الفئران الحاملة لتلك الطفرة، حيث تمثل نموذجاً لدراسة الاضطرابات المزيلة لغمد النخاعين وبصورة خاصة داء بيليزاوس-ميرتزباخر.

تشير النتائج الأولية إلى تصحيح في استجابة تلك الخلايا الوظيفية لوجود مادة الدي بيوتيريل أدينوزين أحادي الفوسفات الحلقي (cAMP) بعد التداخل بتسلسلات قصيرة من الحمض الريبي النووي (Short interfering RNA)، وذلك من خلال قياس عدد من الجزيئات الحيوية الخاصة بالخلايا المكونة لغمد النخاعين، وعلى رأسها كل من بروتين النخاعين القاعدي (MBP) وخميرة الكاربونيك أنهيدراز (CAII).  

تقترح هذه المعطيات إمكانية استخدام التداخل الوراثي على النماذج الحيوانية الحية كآلية علاجية للأمراض الجينية المرتبطة بزوال النخاعين؛ شريطة اختبار نظام إيصال نوعي، وملائم وفاعل في الجسم الحي.